Nożyce do DNA

nozyceCoraz głośniejsza staje się ostatnio debata na temat możliwości, jakich dostarczyła nowa metoda w inżynierii genetycznej – system CRISPR/Cas9.

Przez wielu okrzyknięta już rewolucyjną i jednym z największych osiągnięć biologii molekularnej ostatnich dekad, poza powszechnym entuzjazmem wzbudza dyskusje na temat możliwości i ryzyka, jakie ze sobą niesie. Czym jest CRISPR/Cas9, jak działa i czy jest się czym martwić?

Historia odkrycia sięga końca lat 80. ubiegłego wieku. W genomie popularnego modelu laboratoryjnego bakterii Eschericha coli zauważono ciekawą sekwencję składającą się z krótkich, powtarzających się palindromowych fragmentów DNA, oddzielonych od siebie fragmentami o różnych, unikalnych sekwencjach (CRISPR). Potrzeba było kolejnych dwudziestu lat, by zrozumieć, że sekwencja CRISPR zawiera informacje na temat DNA wirusów i w połączeniu z endonukleazą (enzym, który tnie DNA) Cas stanowią system obrony antywirusowej.

Cały mechanizm nazwano CRISPR/Cas, a działa w następujący sposób: dzięki informacji o materiale genetycznym potencjalnego najeźdźcy zawartej w sekwencji CRISPR tworzone są cząsteczki tracrRNA, które mogą rozpoznawać obce DNA. W razie infekcji wirusowej tracrRNA łączy się z Cas, wskazuje fragment DNA intruza, a enzym (Cas) tnie go na kawałki, czyli unieszkodliwia. Właściwie odkrycie mogłoby posłużyć jedynie do ulepszania przemysłowych szczepów bakteryjnych, gdyby nie fakt, że CRISPR/Cas działa w każdym, dotychczas testowanym, organizmie.

Trzy lata temu pojawiły się pierwsze publikacje opisujące działanie systemu, sposób modyfikacji i możliwe zastosowania. Okazuje się, że możemy sami zaprojektować konkretny tracrRNA, który dostarczony do wnętrza komórki wraz z endonukleazą Cas9 (jedna z rodziny Cas) naprowadzi enzym w wybrane przez nas miejsce genomu i spowoduje przecięcie nici DNA.

W ten sposób można wycinać, a przy dostarczeniu dodatkowego DNA podmienić lub wstawić geny w wybranych przez nas miejscach. Narzędzia do tego typu prac istniały już wcześniej, lecz były dużo droższe i bardziej zawodne. Dość powiedzieć, że to, co zajmowało lata pracy i kosztowało kilkanaście/kilkadziesiąt tysięcy dolarów, można obecnie wykonać w dwa tygodnie za 1 proc. wspomnianej kwoty. Odkrycie w znacznym stopniu przyspieszy badania nad nowotworami i chorobami genetycznymi. Otworzy drzwi do nowych form terapii i na dobre może zmienić przemysł biotechnologiczny – od medycyny po rolnictwo.

Tyle o samej metodzie i jej plusach. Teraz spójrzmy na jakiś bardziej kontrowersyjny przykład jej użycia.

Odpowiednio zaprojektowany i wprowadzony do organizmu system CRISPR/Cas9 może być teoretycznie metodą leczenia niektórych chorób, z drugiej strony można go wykorzystać w przeciwnym celu. W zeszłym roku ukazały się badania z użyciem wirusa przenoszącego specjalnie zaprojektowany CRISPR/Cas9. Wirus wdychany był przez myszy i powodował raka płuc.

Stworzono w ten sposób model mysi do badań nad leczeniem tego nowotworu. Problem w tym, że wystarczy prosta zmiana w sekwencji tracrRNA (pomyłka gapowatego doktoranta), by wirus powodował nowotwór u ludzi. Dodatkowo zastosujmy szczep wirusa, który potrafi się replikować (ten użyty w badaniu, ze względu na bezpieczeństwo, nie miał takich zdolności), a zaczyna robić się niepokojąco.

Właściwie można wymienić jeszcze kilka kontrowersyjnych przypadków zastosowania tej metody. W kwietniu pojawiła się publikacja, gdzie chińscy naukowcy wykorzystali CRISPR/Cas9 do modyfikacji ludzkich zarodków. Generalnie badania potępiono, a badaczy oskarżono o przekroczenie wszelkich etycznych granic.

Gdzie indziej pokazano, że system można łatwo zmodyfikować tak, aby (w określonych przypadkach) mutacja wprowadzona na małej grupie osobników w ciągu kilkunastu pokoleń objęła całą populację. Daje to możliwość wpływania na całe ekosystemy – skutki byłyby nieprzewidywalne.

Niewątpliwie metoda CRISPR/Cas9 to kolejny krok naprzód w inżynierii genetycznej. Łatwa, tania, precyzyjna (a raczej w miarę precyzyjna – z tą dokładnością bywa różnie). Daje duże możliwości, trzeba ją tylko dobrze wykorzystać.

Karol Fiedorczuk

Źródła: Nature
Ilustracja i licencja: 1 (CC)